Uno dei temi più importanti, e anche forse dei più articolati, nell’ambito delle scienze naturali, che si affrontano nel quinto anno delle superiori, è lo studio dei metodi biotecnologici. Sempre più complesso e in rapida evoluzione, lo studio delle tecniche di ingegneria genetica, cellulare e tissutale è però fondamentale per dare degli strumenti agli studenti che permettano di comprendere la realtà che ci circonda. Un esempio concreto di come lo studio di alcune metodiche biotecnologiche possa rendere gli studenti più consapevoli, e in grado di decifrare le notizie da cui ogni giorno sono bombardati dai mass media, è lo sviluppo dei farmaci di nuova generazione.
In un prossimo futuro, ma lo abbiamo già visto durante la pandemia, la maggior parte dei farmaci non saranno più piccole molecole come l’aspirina o l’ibuprofene, o il cisplatino come esempio di chemioterapico. Per creare vaccini, curare malattie importanti di origine genetica, ma anche cardiovascolari, neurologiche, fino ad arrivare alle neoplasie, si utilizzeranno sempre di più le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product)
Nuovi farmaci biotech
Le ATMP sono una classe farmacologica molto variegata da diversi punti di vista: a questa classe appartengono acidi nucleici come RNA e DNA, veicolati in diversi modi, terapie a base di CAR-T, ossia linfociti modificati, cellule staminali, ma anche veri e propri tessuti, che servono per i trapianti. Tutte queste terapie sono frutto di anni di ricerca in ambito medico, e la realizzazione dei farmaci è stata possibile grazie, appunto, alle tecniche biotecnologiche. Le ATMP attualmente sono utilizzate prevalentemente nelle terapie personalizzate, per categorie abbastanza ristrette di pazienti. Ad oggi sono una ventina i farmaci approvati dalle agenzie governative, ma il numero di farmaci in fase di studio è veramente molto elevato, e a breve molti di questi si trasformeranno in vere e proprie terapie in commercio.
Spesso i mass media comunicano nuove scoperte in questo ambito con grande enfasi, ed è per questo che è importante che le nuove generazioni siano ben informate sulle tecniche con cui sono sviluppati questi nuovi farmaci.
Un panorama sulle terapie avanzate
Per capire quali sono le tecniche biotech coinvolte nello sviluppo delle terapie avanzate possiamo fare una prima classificazione di queste terapie.
Una prima categoria di ATMP è la così detta terapia genica che comprende tutte quelle terapie a base di acidi nucleici ricombinanti (DNA e RNA) in grado di riparare, adattare, o sostituire sequenze geniche con mutazioni, che causano una specifica patologia.
In questo caso le tecniche d biotecnologiche coinvolte sono: le tecniche di clonaggio genico, tutte le tecniche che riguardano l’impiego di RNA e, ovviamente ,l’editing genomico con il metodo CRISP-CAS 9.
La seconda categoria di ATMP è la terapia cellulare somatica che si basa sull’impiego di cellule modificate, che possono venire somministrate al paziente come agente terapeutico per colpire un tumore specifico, per esempio, o riparare un tessuto danneggiato. Questo tipo di terapia comprende la modificazione di linfociti T, i linfociti B, le cellule dendritiche (DC) e le cellule Natural Killer (NK). In questo caso è importante conoscere i metodi di coltivazione cellulare e le tecniche di clonaggio genico per modificare i linfociti. Tra queste, una tecnica, o meglio terapia avanzata, che sembra essere molto promettente: è la cura dei tumori attraverso l’impiego dei linfociti modificati CAR-T. Questi linfociti sono prelevati e isolati da un paziente malato di tumore, sono poi modificati geneticamente con l’aggiunta di un recettore specifico per il tumore di cui è malato il paziente. I linfociti così modificati, una volta immessi in circolo, sono in grado di riconoscere il tumore specifico e attaccarlo, consentendo il regresso della malattia.
La terza categoria di ATMP riguarda l’ingegneria tissutale. In pratica, utilizzando cellule staminali, opportunamente identificate e isolate vengono ricreati tessuti, avvalendosi di scheletri precostituiti in biomateriali, su cui, appunto, le cellule staminali possono crescere, grazie all’aiuto di molecole biologicamente attive che ne guidano la differenziazione. Una volta cresciuti, queste tessuti possono essere innestati per sostituirsi a un tessuto malato o gravemente danneggiato. Attualmente, ci sono due esempi approvati di questi ATMP: la cartilagine artificiale e la pelle.
In prospettiva
Allo stato attuale questi farmaci richiedono anni e anni di ricerca a causa di alcuni aspetti problematici:
- Identificazione dei geni target: per esempio, nel caso della terapia genica, il gene che causa la malattia da sostituire o, nel caso delle CAR-T, il marker tumorale che permette ai linfociti di riconoscere quello specifico tumore
- La produzione e la conservazione di questi farmaci su larga scala.
Tuttavia, le prospettive a livello di cure mediche sono elevatissime, le ATM infatti possono essere considerate il futuro della farmacologia e della medicina personalizzata. Queste terapie, infatti, non solo possono arrivare là dove i farmaci tradizionali non hanno effetto, ma sono in grado di curare in maniera molto specifica un paziente o gruppi ristretti di pazienti. Il farmaco, infatti, verrebbe creato su misura, modificando il gene o la tipologia cellulare che serve proprio a curare un gruppo ristretto o anche un singolo paziente.
Attività in classe
Agli studenti possono essere proposte diverse attività di indagine in questo ambito.
– Identificare i farmaci basati su terapie avanzate consultano il sito dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), classificarli in base alle tre categorie descritte nell’articolo.
– Scegliere un farmaco tra quelli di nuova generazione approvati dall’EMA e specificare come agisce sulla patologia da curare, quale gene o danno venga riparato e in quale modo.
– Scegliere una terapia genica avanzata, approvata o in fase di studio, descriverla e identificare i metodi biotech necessari per svilupparla, utilizzando un ppt oppure un video realizzato grazie all’Intelligenza artificiale.
– Educazione civica e finanziaria. Le terapie avanzate hanno costi molto elevati: domandate ai vostri studenti di scegliere un farmaco avanzato e individuarne i costi. Seguendo l’iter di ricerca che ha portato a svilupparlo, chiedete che identifichino le ragioni di questi costi e quali sono le strade per abbatterli.